США одобрили препарат для улучшения роста у детей с карликовостью

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США в пятницу одобрило препарат для улучшения роста у детей с наиболее распространенным типом карликовости. Об этом сообщает Medical Xpress.

Voxzogo, производимый американской фармацевтической компанией BioMarin, разрешен в США для лечения детей старше пяти лет с ахондроплазией, у которых ростовые пластинки – зоны хряща на концах длинных костей – открыты, это означает, что у них есть потенциал для роста. Ахондроплазия – это генетическое нарушение роста костей, которое блокирует превращение хряща в кость.

Взрослые с таким состоянием вырастают в среднем до 1,2 метра. Безопасность и эффективность Voxzogo оценивались в исследовании для участников с ахондроплазией в возрасте от пяти лет и