Обычное лекарство от кашля. Ученые обнаружили, что амброксол лечит болезнь Паркинсона

В Великобритании начинается знаменательное клиническое испытание третей фазы, в ходе которого проверяется, можно ли использовать обычное лекарство от кашля для лечения болезни Паркинсона. Ранние исследования показывают, что препарат 50-летней давности может проникать в мозг и помогать выводить токсичные белки, которые, как известно, вызывают болезнь Паркинсона, пишет New Atlas.

Около десяти лет назад исследователи изучали новые методы лечения состояния, известного как болезнь Гоше. Это редкое генетическое заболевание оставляет людей с дефицитом фермента, называемого глюкоцереброзидазой (или GCase).

Проверив сотни уже одобренных лекарств, исследователи обнаружили общий ингредиент сиропа от кашля под названием амброксол, повышающий активность GCase. После этого открытия исследователи болезни Паркинсона обратили на лекарство внимание.

Низкий уровень GCase в мозге был связан с патологией Паркинсона, поскольку этот фермент играет решающую роль, помогая мозгу очищать токсичные белки. До 15% людей с болезнью Паркинсона несут специфическую мутацию гена, которая снижает выработку GCase, и многие пациенты с болезнью Паркинсона без мутации гена по-прежнему демонстрируют необычно низкий уровень GCase.

Итак, если амброксол увеличивает активность GCase, может ли он работать как средство от болезни Паркинсона? Доклинические испытания были многообещающими, и вскоре стало понятно, что лекарство потенциально может помочь пациентам с болезнью Паркинсона. Но остались два вопроса: достаточно ли препарата проникает через гематоэнцефалический барьер у людей, чтобы быть эффективным, и могут ли пациенты переносить дозы, необходимые для того, чтобы препарат был терапевтически эффективным? Испытание фазы 2 на людях дало многообещающие ответы на