Медицинский прорыв: одобрены препараты против редкой формы анемии

В мире, кроме болезней, которые встречаются часто, есть или такие,. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый в США препарат генной терапии с использованием метода редактирования генов CRISPR. Препарат используется для лечения серповидноклеточной анемии его одобрение является прорывом в медицине и подходе к этому редкому заболеванию, считают эксперты.

Разработанная компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, терапия, получившая название Casgevy, предусматривает забор стволовых клеток из крови пациента, которые затем генетически модифицируются с помощью технологии CRISPR и вводятся обратно в организм пациента. В дополнение к этой терапии FDA также одобрила другую генную терапию для лечения этой же болезни.

Серповидноклеточная анемия — относительно редкое, но тяжелое генетическое заболевание. Оно связано с приступами боли и необходимостью регулярного переливания крови. До сих пор единственным методом лечения была трансплантация костного мозга от донора. Новая терапия, которая применяется однократно, но требует пребывания в больнице в течение нескольких недель, сейчас стоит 2,2 миллиона долларов.

CRISPR — это новый революционный метод редактирования генов, открытый в 2012 году Дженнифер Дудной иЭммануэль Шарпантье, за который. Решение FDA одобрить препарат, основанный на этом методе, может проложить путь к большему количеству подобных методов лечения.

Как заявила Дудна, одобрение препарата «создает перспективу генной терапии, которая направлена на лечение болезни в ее источнике, путем целенаправленного изменения ДНК человека».

«Это почти меняет то, как мы определяем медицину», — сказала нобелевский лауреат, которую цитирует Wall Street Journal.

Прорыв также высоко оценил прези