Лекарство от редкой смертельной болезни разработали в РФ

Дети с этой болезнью до определённого времени развиваются нормально. Но уже с шести месяцев в развитии таких детей происходит резкий регресс, «Известия».

Они становятся слепыми, глухими, не могут самостоятельно глотать. Причина заболевания заключается в том, что организм перестаёт вырабатывать фермент гексозаминидаза А, что и приводит к разрушительному эффекту.

Такие дети редко доживают до четырёх лет. Для лечения болезни учёные предложили использовать изменённые стволовые клетки, которые помогают вырабатывать необходимый фермент в организме.

Лекарство уже прошло лабораторное испытание на животных, сейчас ожидаются научные клинические исследования. Если эти исследования окажутся такими же успешными, как лабораторные, Россия будет