Генная терапия для мозга. Ученые вылечили тяжелое генетическое заболевание у детей

Команда ученых смогла "научить" детский мозг синтезировать дофамин с помощью вируса и генной терапии. Они спасли девочку от редкого генетического отклонения, которое грозило летальным исходом. Когда Райли-Энн Пулин исполнился год, она не ползала и не говорила, как другие дети ее возраста, пишет Ap News.

Редкое генетическое заболевание не позволяло ей даже поднять голову. Родители по очереди держали ее ночью в вертикальном положении, чтобы она могла спокойно дышать и спать. Затем, спустя несколько месяцев, врачи провели генную терапию прямо в ее мозгу.

Теперь 4-летняя девочка ходит, бегает, плавает, читает и катается на лошадях — "просто делает так много удивительных вещей, которые, как однажды сказали врачи, невозможны", — сказала ее мать Джуди Вей. Райла-Энн, которая живет со своей семьей в Бангкоке, была одной из первых, кто прочувствовал на себе новый способ лечения — генную терапию — который, по мнению экспертов, имеет большие перспективы для лечения множества заболеваний головного мозга. Случай Райл-Энн недавно стал первым в истории генной терапии, непосредственно доставляемой в мозг.

Этот способ использовался для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических аминокислот (ДАА/AADC), расстройства, которое мешает взаимодействию клеток в нервной системе. Одно из исследований по тестированию генной терапии мозга при различных заболеваниях, возглавляемое доктором Кристофом Банкевичем из Университета штата Огайо, также нацелено на дефицит ДАА. Другие тестируют лечение таких расстройств, как болезнь Альцгеймера, Паркинсона и Хантингтона.