Самые дорогие лекарства в мире. Насколько тяжело бремя редких болезней
попросил в Facebook о помощи: у его новорожденного сына Дмитрия нашли тяжелое и редкое заболевание – спинальную мышечную атрофию (СМА) первого типа. Это генетическая болезнь, от которой до недавнего времени не существовало лекарств.
Она поражает двигательные нейроны в спинном мозге, в результате чего атрофируются мышцы включая дыхательные, что приводит к смерти малышей. СМА обнаруживают у одного-двух детей на 100 тыс., большинство из них умирает, не дожив до 18 месяцев.
Это одно из так называемых орфанных заболеваний (англ. Orphan – сирота), которые получили такое название из-за нежелания фармкомпаний заниматься разработкой лекарств для них, ведь это экономически невыгодно.Лекарство от генетической поломкиСМА может проявиться и в более
. Читать на bykvu.com



