Дети-CRISPR: когда мир будет к ним готов? Вторая часть (Nature, Великобритания)

Читайте первую часть

Желанные, но опасные: какие изменения в геноме безопасны?

Даже если бы прицельность и точность изменений во время редактирования генома были безупречными, все равно оставался бы вопрос о том, какие изменения в зародышевой линии человека могут быть безопасными. В 2017 году международное научное сообщество во главе с Национальной академией наук, биоинженерии и медицины США, определило условия, которые должны быть выполнены перед редактированием генома эмбриона человека, предназначенного для имплантации. Одно из таких условий гласит, что последовательность ДНК, полученная в результате редактирования, должна быть уже распространена в популяции и не нести в себе никакого известного риска заболевания.

Одно только это требование сделало бы наследственное редактирование генов у людей невозможным в ближайшем будущем, говорит Портьюс. Очень трудно не только предсказать точную последовательность, полученную при редактировании, но и с уверенностью сказать, что этот вариант не увеличит риск заболевания.

Например, некоторые мутации в гене PCSK связаны с более низким уровнем холестерина и, следовательно, снижают риск сердечных заболеваний. Этот ген иногда предлагают использовать для редактирования. Но лишь у некоторых людей есть эти защитные мутации, отмечает Портьюс. Те люди, которых мы знаем, здоровы, но исследователи не знают, сколько других людей с такой мутацией умерло.

Первой известной попыткой наследственного редактирования генов у людей была попытка отключить ген CCR5, который производит рецептор иммунных клеток, позволяющий ВИЧ инфицировать людей. Стоит уничтожить этот ген, и дети будут устойчивы к вирусу, рассуждал Цзянькуй Хе, который тогда работал в Южном научно-технологическом университете в Шэньчжэне, Китай. Он попытался создать мутацию CCR5, которая встречается у некоторых европейцев и связана с устойчивостью к ВИЧ. Однако исследование, проведенное на основе данных из британского биобанка (UK Biobank) и опубликованное в этом месяце показало, что делеция этого гена может также сократить продолжительность жизни.

Последствия использования некоторых вариантов генов также могут зависеть от окружающей среды и от других аллелей, присутствующих в геноме. Например, мутация CCR5 очень редко встречается среди китайского населения, а это вызывает опасения, что этот ген может быть важен для защиты от вирусов, с которыми люди чаще сталкиваются в Азии.

Все эти сложности могут затруд...