Чехия будет оплачивать пациентам очень дорогой препарат Spinraza

Минздрав Чехии через страховые компании будет оплачивать пациентам со спинальной мышечной атрофией препарат «Спинраза» (Spinraza). Это очень дорогое лекарство, которое необходимо принимать в течение всей жизни. Одна инъекция стоит около 2 млн крон. Первый год лечения стоит 12 млн крон, последующие – 6 млн крон.

Спинальная мышечная атрофия – это редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене SMN1 (survival motor neuron 1). Недостаток белка, который кодируется этим геном, приводит к дисфункции и гибели моторных нейронов в стволе головного мозга и спинном мозге. В результате прогрессирует мышечная атрофия и наступает смерть от респираторной недостаточности.

Ежегодно от этого заболевания в Чехии лечатся около 140 человек. «Спинраза» предназначена как для детских, так и для взрослых пациентов. Но у нее есть серьезный недостаток – необходимость пожизненного применения.

В мире существует более продвинутый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии – Zolgensma. Он в буквальном смысле заменяет дефектный ген нормальным, поэтому для излечения требуется всего одна инъекция. Однако данный препарат предназначен только для маленьких детей (до двух лет) и стоит очень дорого – 55 млн крон. Это самое дорогое лекарство в мире.

В 2020 году Минздрав Чехии договорился со страховыми компаниями о компенсации расходов на приобретение Zolgensma. До этого родителям приходилось собирать деньги на него через благотворительные фонды и частные пожертвования.

Дороговизна обоих препаратов обусловлена высокими инвестициями в разработку и тестирование, тогда как ориентированы они на набольшую группу больных. От спинальной мышечной атрофии в мире страдают всего несколько тысяч человек.