Разовое вмешательство. Генная терапия и смертельные заболевания мозга

Когда речь заходит про нейродегенеративные заболевания, то лечение подразумевает системный и постоянный процесс. Генная терапия предлагает разовое вмешательство, способное замедлить, и даже остановить заболевание. Насколько жизнеспособна данная методика?

Особенность мозга и сознания человека в том, что оба элемента развиваются при системном включении в работу. Образ жизни, привычки, взгляд на жизнь – все это суммируется друг с другом и позволяет человеку приобретать больше возможностей. В том числе и в лечении болезней.

Исследователи разработали однократную дозу генетической терапии, которая устраняет блокировку белков, вызывающую заболевание двигательных нейронов. На базе этого дефекта развивается боковой амиотрофический склероз и лобно-височная деменция. Это два неизлечимых нейродегенеративных заболевания, которые в конечном итоге приводят к смерти.

В здоровых нейронах естественным образом вырабатывается «ДНК-связывающий белок TAR 43» сокращенно называемый TDP-43. Этот белок важен для здоровой работы нейронов. Однако TDP-43 может изменяться после синтеза, что приводит к его накоплению и концентрации в «неправильной»  части клеток, что препятствует их нормальной работе. 

Эти накопления связаны с разрушительными нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь двигательных нейронов (БДН), также известная как боковой амиотрофический склероз (БАС) или болезнь Лу Герига, и лобно-височная деменция (ЛВД).

БДН — это быстро прогрессирующее заболевание, которое влияет на способность головного и спинного мозга взаимодействовать с мышцами, вызывая слабость, которая со временем только растет. KDL — это группа расстройств, которая сопровождается потерей нейронов в лобных и височных долях головного мозга. Это вызывает ухудшение