Прорыв в лечении синдрома Ушера: новая генная терапия поможет восстановить слух и зрение

Исследователи полагают, что новая технология поможет в излечении изнурительного генетического заболевания. Синдром Ушера типа 1F является редким изнурительным генетическим заболеванием, которое характеризуется глухотой, нарушением равновесия и постепенным ухудшением зрения. Ученые разработали "мини-генную" терапию и уже опробовали ее на мышах, пишет SciTechDaily.

Новое исследование представляет собой совместную работу ученых из Гарвардской медицинской школы, Массачусетского университета глаз и ушей и Университета штата Огайо, и исследователи полагают, что им удалось сделать первый шаг к созданию генной терапии синдрома Ушера типа 1F. В ходе исследования они по сути разработали "мини-ген", проще говоря, укороченную версию гена, который используется для замены гена, мутировавшего в Usher 1F. Известно, что данная мутация делает волосковые клетки внутреннего уха пациента неспособны производить белок, играющий ключевую роль в передаче звука.

Исследователи также отмечают, что потеря зрения при синдроме Ушера связана с несколько иной формой того же белка, этот метод в дальнейшем также можно будет использовать и для предотвращения слепоты у пациентов с синдромом Ушера. По словам соавтора исследования Артура Инджикуляна, пациенты с этим синдромом рождаются с глубокой потерей слуха, а со временем начинает прогрессировать и слепота. До сих пор исследователи мало то могли предложить в решении данной проблемы, однако полагают большие надежды на новую генную терапию.