Вздохнуть с облегчением: созданы наночастицы, которые могут лечить генетические заболевания легких

Новый тип наночастиц может легко доставлять технологию редактирования генов прямо в легкие. Разработан новый тип наночастиц, которые могут доставлять технологию генного редактирования непосредственно в легкие, что может привести к более эффективному лечению генетических заболеваний легких, таких как муковисцидоз. Несмотря на трудности, связанные с разработкой таких методов лечения, последние достижения в области генной терапии направлены на устранение генетических причин заболеваний.

Мессенджерная РНК (мРНК) стала перспективным терапевтическим средством для профилактики и лечения некоторых генетических заболеваний, но для ее доставки необходима стабильная система, которая защитит ее от разрушения и позволит проникнуть в клетки. Наночастицы оказались эффективным средством доставки мРНК, пишет New Atlas. Несмотря на свои потенциальные преимущества, доставка мРНК с помощью наночастиц сопряжена с определенными трудностями.

Например, попадание в нужную часть тела при минимальном воздействии на другие органы. Заключение наночастиц в липидную сферу ранее доказало свою эффективность в предотвращении деградации мРНК и повышении ее способности нацеливаться на клетки. В недавнем исследовании ученые из Массачусетского технологического института и Медицинской школы Массачусетского университета разработали липидную наночастицу, которая обещает доставить генно-изменяющую мРНК специально в легкие.