Минимальная доза нового препарата частично восстановила зрение людям с врожденной слепотой
Мутация гена GUCY2D в глазах является причиной одной из самых распространенных и тяжелых форм нарушения зрения – слепоты Лебера. Американские ученые разработали терапию, которая доставила рабочие копии этого гена в глаза пациентов.
К теме Всего одна инъекция вернула зрение мужчине с редким генетическим заболеванием У всех 3 больных, принимавших участие в испытаниях, улучшилось зрение. А побочные эффекты отсутствовали.
Мы обнаружили стойкое улучшение в дневном и ночном зрении даже при относительно низких дозах генной терапии, – сказал руководитель научной группы профессор офтальмологии Сэмюэль Джейкобсон. В здоровом организме копии GUCY2D кодируют фермент в ключевом сигнальном пути, который используют светочувствительные клетки палочек и
. Читать на 24tv.ua