Как московские ученые лечат муковисцидоз, редактируя геном

Генетики из России - первые, кому удалось исправить самую распространенную мутацию в гене, вызывающую муковисцидоз (генетическое заболевание, характеризующееся патологией желудочно-кишечного тракта и дыхательной системы – прим. ред). С помощью технологии редактирования генома ученые устранили мутацию в 10% клеток, в то время как мировой результат - менее 5%. Предполагается, что на полное излечение от муковисцидоза потребуется не менее десяти лет, в то время как многие другие орфанные заболевания уже сегодня научились выявлять и лечить на самых ранних стадиях.

Мутации касаются каждого

Главный герой этих открытий – медико-генетический научный центр Москвы. Именно здесь врачи-генетики занимаются редакт...