Дожить до «Спинразы»: сколько дети со СМА в России ждут лечения

В прошлом году в России с разницей в месяц умерли двое детей — шестилетняя Лена Суранова и годовалый Вениамин Ворончихин. У обоих был страшный диагноз — спинальная мышечная атрофия (СМА). Редакция URA.RU попыталась разобраться, почему дети со СМА продолжают умирать, если лекарство существует, как распознать болезнь и высоки ли шансы, что с таким диагнозом возможна полноценная жизнь.

Каждый год в нашей стране рождается около 200 детей со спинальной мышечной атрофией. Большинство из них в роддоме выглядят здоровыми, развиваются согласно своему возрасту, но со временем и в зависимости от типа СМА болезнь начинает проявлять себя — мышцы постепенно атрофируются, ребенок перестает двигаться, жевать, глотать и в конце концов дышать. У детей с таким диагнозом не было даже надежды на обычную жизнь, пока в декабре 2016-го в США не одобрили первый специализированный препарат для лечения СМА любого типа — «Спинраза».

В мае 2019-го в США зарегистрировали «Золгенсма», который считается самым дорогим лекарством в мире — 170 миллионов рублей. Сегодня детей со СМА можно лечить тремя препаратами — «Спинраза», швейцарский «Эврисди» и «Золгенсма». Все они сейчас зарегистрированы в России, но чтобы получить лекарство, родители больных детей проходят бюрократический ад.

Беготня по больницам: педиатр — массажист — реабилитолог — бесконечные анализы. Затем консилиум, который признает, что ребенок нуждается в дорогостоящем лечении. После этого нужно подать в минздрав пакет документов и ждать решения.

Если оно будет положительным, минздрав передаст документы в Фонд «Круг добра». И снова — ждать, когда фонд рассмотрит их и одобрит закупку препарата. Сколько времени пройдет до получения лекарства — неизвестно.